(SeaPRwire) – PITTSBURGH, Ngày 23 tháng 12 năm 2024 — PANTHERx® Rare, đơn vị hàng đầu trong lĩnh vực tiếp cận và hỗ trợ bệnh nhân sử dụng sản phẩm điều trị bệnh hiếm gặp tại Hoa Kỳ, vui mừng thông báo rằng họ đã được Neurocrine Biosciences, Inc. lựa chọn phân phối CRENESSITY
(crinecerfont), một chất đối kháng thụ thể corticotropin-releasing factor type 1 (CRF1) được lựa chọn, dạng uống, được chỉ định để cải thiện kiểm soát androgen và cho phép giảm liều glucocorticoid ở bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên mắc bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH) điển hình. CRENESSITY là thuốc điều trị không phải steroid đầu tiên được phê duyệt cho CAH điển hình và là liệu pháp tiên phong, tạo ra một phương pháp điều trị mới cho chứng rối loạn hiếm gặp này.
CAH là một rối loạn di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường gặp, hiếm gặp, do thiếu hụt một trong những enzyme cần thiết cho sản xuất hormone tuyến thượng thận. Nguyên nhân phổ biến nhất của CAH là thiếu hụt 21-hydroxylase (21-OHD), chiếm khoảng 95% các trường hợp.2 Thiếu hụt 21-OHD ngăn cản cơ thể sản xuất cortisol, rất cần thiết để đáp ứng với căng thẳng và bệnh tật. Trong khoảng 75% trường hợp, sản xuất aldosterone cũng bị ảnh hưởng, làm suy yếu khả năng của cơ thể trong việc điều chỉnh mức độ muối và nước, và do đó là huyết áp.2,3 Để đáp ứng với mức cortisol và aldosterone thấp, trục hạ đồi-tuyến yên-thượng thận (HPA) được kích hoạt, dẫn đến sản xuất androgen quá mức.2 Sản xuất androgen quá mức có thể gây ra nhiều triệu chứng, bao gồm lo lắng, mụn trứng cá, rậm lông, phát triển bộ phận sinh dục bất thường ở nữ giới bị ảnh hưởng, vấn đề về khả năng sinh sản, dậy thì sớm và tăng trưởng nhanh chóng tiếp theo là hoàn thành sớm dẫn đến chiều cao thấp.3 Những triệu chứng này có thể ảnh hưởng đáng kể đến cả sức khỏe thể chất và tinh thần của những người bị CAH.
“Chúng tôi tự hào được hợp tác với Neurocrine Biosciences để phân phối CRENESSITY. Sự hợp tác này nhấn mạnh sự tận tâm của PANTHERx trong việc cung cấp dịch vụ chăm sóc cá nhân và khả năng tiếp cận liền mạch các liệu pháp chuyển đổi cho bệnh nhân mắc các bệnh lý hiếm gặp và phức tạp,” ông Rob Snyder, Chủ tịch điều hành, PANTHERx® Rare Pharmacy cho biết.
Về PANTHERx Rare
PANTHERx Rare là một nhà thuốc chuyên khoa được công nhận kép, tập trung vào bệnh hiếm gặp và mồ côi, phân phối một số sản phẩm mồ côi và cung cấp các dịch vụ hỗ trợ và tiếp cận cho những người cần nhất. PANTHERx thay đổi cuộc sống bằng cách mang đến những đột phá trong y học, sự xuất sắc về mặt lâm sàng và các giải pháp tiếp cận cho những người sống chung với các bệnh lý hiếm gặp và tàn phá. Mặc dù mỗi bệnh hiếm gặp chỉ ảnh hưởng đến một số ít người, nhưng tất cả các bệnh hiếm gặp đều ảnh hưởng đến khoảng 25 đến 30 triệu người Mỹ.3 Hiện nay, hơn 7.000 bệnh hiếm gặp đã được xác định và hơn 90% bệnh hiếm gặp vẫn chưa có thuốc điều trị được FDA phê duyệt.3 Những thay đổi trong chính sách liên bang và những tiến bộ trong khoa học đã dẫn đến sự gia tăng đáng kể việc FDA phê duyệt thuốc mồ côi, mang lại hy vọng to lớn cho cộng đồng bệnh hiếm gặp.
PANTHERx là một nhà thuốc chuyên khoa được công nhận kép, nắm giữ các danh hiệu trong bệnh hiếm gặp bao gồm Huy chương Danh dự về Thuốc Mồ côi của Ủy ban Công nhận Chăm sóc Sức khỏe (ACHC) và Trung tâm Xuất sắc về Bệnh Hiếm gặp của Ủy ban Công nhận Đánh giá Sử dụng (URAC). Là một hiệu thuốc tập trung vào sự hài lòng của bệnh nhân, PANTHERx hiện là người chiến thắng sáu lần giải thưởng Lựa chọn Bệnh nhân MMIT danh giá, bao gồm cả danh hiệu năm 2023. PANTHERx có trụ sở chính tại Pittsburgh, Pennsylvania và được cấp phép tại tất cả 50 tiểu bang và các vùng lãnh thổ của Hoa Kỳ.
1. CRENESSITY (crinecerfont) [thông tin thuốc]. Neurocrine Biosciences, Inc. 2024.
2. Tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH). Neurocrine Biosciences, Inc. Truy cập ngày 21 tháng 10 năm 2024.
3. Tăng sản thượng thận bẩm sinh. NORD (Tổ chức Quốc gia về Rối loạn Hiếm gặp). Được xuất bản ngày 8 tháng 6 năm 2023. Truy cập ngày 21 tháng 10 năm 2024.
Để biết thêm thông tin, vui lòng liên hệ
NGUỒN PANTHERx Rare Pharmacy
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.