• Sugemalimab là loại kháng thể đơn dòng kháng PD-1/PD-L1 đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân ung thư tế bào T/NK ngoại bào tái phát hoặc kháng trị (R/R ENKTL).
  • Đây là chỉ định thứ ba của sugemalimab được phê duyệt tại Trung Quốc sau ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn III và IV và là lần phê duyệt NDA thứ 12 đạt được bởi CStone.
  • Nghiên cứu GEMSTONE-201 đã chứng minh hiệu quả chống ung thư, tỷ lệ đáp ứng khách quan bền vững và an toàn quản lý của sugemalimab ở bệnh nhân R/R ENKTL.
  • Sugemalimab đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) cấp Định nghĩa Thuốc Tiên tiến (BTD) cho điều trị bệnh nhân trưởng thành R/R ENKTL.

SUZHOU, Trung Quốc, Tháng 10 31, 2023 — CStone Pharmaceuticals (“CStone”, HKEX: 2616), một công ty dược phẩm hàng đầu tập trung vào nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị ung thư miễn dịch đổi mới và y học chính xác, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt kháng thể kháng PD-L1 sugemalimab (Cejemly®) để điều trị cho bệnh nhân ung thư tế bào T/NK ngoại bào tái phát hoặc kháng trị (R/R ENKTL). Sugemalimab trở thành loại kháng thể đơn dòng kháng PD-1/PD-L1 đầu tiên trên thế giới được phê duyệt cụ thể cho R/R ENKTL.

Tiến sĩ Jason Yang, CEO của CStone, nói: “Chúng tôi rất vui mừng khi đạt được sự phê duyệt của sugemalimab cho R/R ENKTL từ NMPA Trung Quốc. Đây là một cột mốc khác cho sugemalimab sau các phê duyệt trước đó cho ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn III và IV và nhiều năm nỗ lực và đổi mới không ngừng của đội nghiên cứu và phát triển CStone cho bệnh hiếm gặp này. Chúng tôi luôn tin rằng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân ung thư không nên bị bỏ qua chỉ vì quy mô dân số nhỏ. Ngoài ung thư phổi, sugemalimab cũng bao gồm các chỉ định lớn khác ở tuyến đầu, chẳng hạn như ung thư dạ dày và thực quản, và các đơn xin cấp phép sinh học bổ sung hiện đang được NMPA xem xét. Chúng tôi cũng duy trì trao đổi chặt chẽ với FDA để đẩy nhanh quá trình đăng ký sugemalimab tại Mỹ.”

Giáo sư Huang Huiqiang từ Trung tâm Ung thư Sun Yat-sen, nhà điều tra chính dẫn đầu nghiên cứu GEMSTONE-201, nói: “Chúng tôi rất trân trọng sự quan tâm của NMPA Trung Quốc đối với bệnh hiếm như bệnh bạch huyết. Bệnh nhân R/R ENKTL trong nhiều năm qua không có tiêu chuẩn điều trị và rất hạn chế các lựa chọn điều trị, dẫn đến thời gian sống còn rất ngắn và do đó nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Trong nghiên cứu GEMSTONE-201, điều trị đơn trị liệu bằng sugemalimab đã chứng minh hiệu quả chống ung thư, tỷ lệ đáp ứng khách quan bền vững và an toàn quản lý ở bệnh nhân R/R ENKTL. Sau khi được phê duyệt này, chúng tôi mong đợi sẽ có nhiều bệnh nhân R/R ENKTL hơn có thể tiếp cận với sugemalimab trong tương lai gần.”

Sự phê duyệt của sugemalimab cho R/R ENKTL được hỗ trợ bởi nghiên cứu GEMSTONE-201, được thiết kế để đánh giá hiệu quả và an toàn của sugemalimab như điều trị đơn trị liệu cho bệnh nhân trưởng thành mắc R/R ENKTL. Kết quả cho thấy sugemalimab đã cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) so với các kiểm soát lịch sử. Ở 78 bệnh nhân đánh giá được, ORR được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Hình ảnh Độc lập (IRRC) là 44,9% với tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 35,9%. Đánh giá ORR của nhà điều tra phù hợp cao với đánh giá của IRRC. Phân tích nhóm con cũng cho thấy sugemalimab có khả năng hiệu quả trên phạm vi rộng bệnh nhân ENKTL, bao gồm cả những người đã điều trị nhiều, bất kể đáp ứng khách quan với điều trị trước đó. Sugemalimab cũng cho thấy hồ sơ an toàn dung nạp tốt ở bệnh nhân R/R ENKTL, và không quan sát thấy tín hiệu an toàn mới.

Về Sugemalimab

Kháng thể kháng PD-L1 đơn dòng sugemalimab được CStone phát hiện bằng nền tảng động vật biến đổi OmniRat®, cho phép tạo ra kháng thể hoàn toàn con người trong một bước. Sugemalimab là kháng thể kháng PD-L1 con người hoàn chỉnh, toàn thân, loại IgG4 (IgG4) đơn dòng, có thể giảm nguy cơ miễn dịch và độc tính đối với bệnh nhân, một lợi thế duy nhất so với các loại thuốc tương tự.

NMPA Trung Quốc đã phê duyệt ba chỉ định cho sugemalimab để điều trị bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn III không tiến triển sau hóa xạ liệu hoặc hóa xạ liệu theo sau, kết hợp với hóa trị liệu cho điều trị tuyến đầu bệnh nhân di căn vảy và không vảy, và điều trị bệnh nhân R/R ENKTL.

Các đơn xin cấp phép sinh học bổ sung cho sugemalimab kết hợp với hóa trị liệu cho điều trị tuyến đầu bệnh ung thư dạ dày hoặc thực quản di căn/tiến triển không thể phẫu thuật, và kết hợp với hóa trị liệu cho điều trị tuyến đầu bệnh ung thư thực quản vảy di căn/tái phát/di căn không thể phẫu thuật đã được NMPA Trung Quốc chấp nhận và hiện đang được xem xét.

Ngoài ra, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan Dược phẩm và Sản phẩm Y tế Vương quốc Anh (MHRA) đều chấp nhận đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho sugemalimab kết hợp với hóa trị liệu như điều trị tuyến đầu cho ung thư phổi di căn, và hai MAA hiện đang được xem xét.

CStone đã thành lập thỏa thuận hợp tác chiến lược với Pfizer bao gồm phát triển và thương mại hóa sugemalimab tại Trung Quốc đại lục, và khuôn khổ để mang thêm các loại thuốc ung thư đến thị trường Trung Quốc Đại lục.

Về nghiên cứu GEMSTONE-201

Nghiên cứu GEMSTONE-201 là một nghiên cứu đơn trị liệu, đa tâm, giai đoạn 2 quan trọng được thiết kế để đánh giá hiệu quả và an toàn của sugemalimab như điều trị đơn trị liệu cho bệnh nhân trưởng thành mắc R/R ENKTL. Dựa trên kết quả hiệu quả sơ bộ đáng khích lệ, sugemalimab đã được FDA Hoa Kỳ cấp Định nghĩa Thuốc Mồ côi và BTD cho điều trị bệnh bạch huyết T ở người trưởng thành và bệnh nhân trưởng thành R/R ENKTL tương ứng. Nó cũng đã được NMPA Trung Quốc cấp BTD.

Vào tháng 1/2022, nghiên cứu GEMSTONE-201, được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Hình ảnh Độc lập, đã