(SeaPRwire) – BOSTON, 16 tháng 1, 2026 — Crosswalk Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển các liệu pháp mới cho các rối loạn hiếm gặp có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể, hôm nay thông báo rằng họ đã nhận được một khoản tài trợ nghiên cứu từ National MPS Society để hỗ trợ giai đoạn phát triển ban đầu cho một phương pháp điều trị thế hệ mới dựa trên enzyme nhằm điều trị Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA), còn được gọi là hội chứng Morquio A.
Hội chứng Morquio A là một rối loạn di truyền hiếm gặp do sự thiếu hụt enzyme GALNS gây ra và được đặc trưng bởi bệnh lý tiến triển ở xương và mô liên kết. Mặc dù liệu pháp thay thế enzyme đã có sẵn, những hạn chế lâu nay trong việc tiếp cận xương và sụn đã làm giảm tác động của liệu pháp này đối với các khía cạnh bệnh gây ra tỷ lệ bệnh tật cao nhất.
Nghiên cứu được tài trợ sẽ hỗ trợ các nghiên cứu đánh giá tính khả thi cho một protein dung hợp được thiết kế để cải thiện cả hiệu suất của enzyme và khả năng phân phối đến các mô liên quan đến bệnh. Chương trình này đặc biệt tập trung vào việc giải quyết những hạn chế của các liệu pháp enzyme hiện có trong các mô xương, vốn vẫn chưa được đáp ứng hiệu quả bởi các phương pháp điều trị hiện tại.
Tiến sĩ Madhu Natarajan, Giám đốc Điều hành của Crosswalk Therapeutics, cho biết: “Hội chứng Morquio A là một tình trạng tàn khốc với nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể, đặc biệt là về bệnh xương. Khoản tài trợ này cho phép nhóm của chúng tôi theo đuổi một cách tiếp cận hoàn toàn khác đối với liệu pháp enzyme, tập trung vào cải thiện thiết kế enzyme và phân phối đến mô, đồng thời tận dụng các phương pháp tính toán hiện đại để rút ngắn thời gian phát triển trong khi vẫn duy trì trọng tâm tiền lâm sàng nghiêm ngặt. Chúng tôi biết ơn National MPS Society vì sự hỗ trợ và cam kết chung của họ đối với nghiên cứu hướng đến bệnh nhân.”
Tiến sĩ Scott Loiler, Giám đốc Khoa học của National MPS Society, cho biết: “Thông qua các chương trình tài trợ, chúng tôi mong muốn hỗ trợ các nghiên cứu triển vọng giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong cộng đồng MPS. Dự án này phản ánh cam kết của chúng tôi trong việc thúc đẩy khoa học, điều có thể góp phần hình thành các chiến lược điều trị trong tương lai cho các cá nhân sống chung với hội chứng Morquio A.”
Mặc dù trọng tâm ban đầu của công trình này là MPS IVA, nhưng cách tiếp cận cơ bản được thiết kế để đóng góp thông tin cho các chương trình trong tương lai nhắm vào các bệnh lý dự trữ lysosome khác, nơi việc tiếp cận mô hạn chế hiệu quả điều trị.
Về Crosswalk Therapeutics
Crosswalk Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển các liệu pháp mới cho các rối loạn hiếm gặp có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Để tìm hiểu thêm, truy cập và theo dõi chúng tôi trên .
NGUỒN Crosswalk Therapeutics, Inc
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.