- Hai chỉ định của FDA thể hiện tiềm năng của KER-0193 như một phương pháp điều trị FXS
- Tiếp nối thành công của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1
- Hội chứng Fragile X là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra chứng tự kỷ di truyền
(SeaPRwire) – LONDON, 14 tháng 5 năm 2025 — Kaerus Bioscience (“Kaerus” hoặc “Công ty”), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng được Medicxi thành lập để phát triển các liệu pháp điều trị các hội chứng di truyền thần kinh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng ứng cử viên hàng đầu của họ, KER-0193, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp cả Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Thuốc Nhi khoa Hiếm gặp để điều trị hội chứng Fragile X (FXS).
Thông tin này tiếp nối hoàn thành gần đây Giai đoạn 1 ở những người tình nguyện khỏe mạnh, điều này xác nhận thuốc an toàn, dung nạp tốt và thể hiện dược động học tuyệt vời.
FXS là một tình trạng di truyền, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 7.000 nam giới và 1 trên 11.000 nữ giới, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt. Đây là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra chứng tự kỷ và thiểu năng trí tuệ di truyền, chiếm khoảng 1% các trường hợp như vậy trên toàn cầu.
Tiến sĩ Robert Ring, Giám đốc điều hành của Kaerus Bioscience, cho biết: “Việc FDA cấp Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Thuốc Nhi khoa Hiếm gặp cho KER-0193 là một bước quan trọng hướng tới mục tiêu của chúng tôi là cung cấp một phương pháp điều trị hiệu quả cho những người mắc hội chứng Fragile X.
“Không chỉ hai chỉ định của FDA này khẳng định tiềm năng điều trị của KER-0193 trong hội chứng Fragile X, chúng còn cung cấp cho Kaerus quyền tiếp cận các ưu đãi tài chính và quy định đáng kể khi chúng tôi tìm cách đưa thuốc tiến triển qua các thử nghiệm lâm sàng và cuối cùng đưa nó ra thị trường.”
Paul Sekhri, Chủ tịch của Kaerus Bioscience, cho biết: “Những chỉ định quan trọng của FDA này là một tin tuyệt vời nữa cho Kaerus, sau kết quả Giai đoạn 1 ấn tượng cho thấy KER-0193 an toàn và dung nạp tốt. Những phát triển này đặt Công ty vào một vị trí tuyệt vời khi chúng tôi muốn chuyển sang các thử nghiệm Giai đoạn 2.”
Cả hai chương trình của FDA đều nhằm mục đích khuyến khích sự phát triển của các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp.
Được Kaerus phát hiện, KER-0193 là một phân tử nhỏ mới, có khả năng sinh khả dụng đường uống, được thiết kế để giải quyết cụ thể tình trạng tăng hưng phấn của chức năng não thường liên quan đến hội chứng Fragile X. KER-0193 thực hiện điều này bằng cách nhắm mục tiêu vào các kênh BK (kênh kali hoạt hóa canxi), đã được mô tả là các cơ quan điều chỉnh chính của khả năng kích thích trên toàn hệ thần kinh. Nguyên nhân di truyền của FXS có liên quan trực tiếp đến việc giảm chức năng kênh BK.
Dựa trên hồ sơ hiệu quả rộng rãi của nó trong các mô hình di truyền tiền lâm sàng của FXS, Kaerus rất vui mừng trước tiềm năng điều trị của KER-0193 để giải quyết sự đa dạng của các thách thức về hành vi, cảm giác và nhận thức ảnh hưởng xấu đến cuộc sống của những người mắc FXS.
Niềm tin của Kaerus đã được củng cố bởi một nghiên cứu phụ được lên kế hoạch trước, được thực hiện trong quá trình thử nghiệm Giai đoạn 1, trong đó tác động của KER-0193 lên hoạt động não ở những người tình nguyện khỏe mạnh đã được điều tra bằng điện não đồ (EEG). Nghiên cứu đã chứng minh một cách thuyết phục rằng KER-0193 xâm nhập vào não và tạo ra các tác động dược lực học lên hoạt động não ở các vùng thường liên quan đến bệnh nhân FXS. Những kết quả này tái tạo các quan sát từ việc lập hồ sơ EEG của KER-0193 trong các nghiên cứu trên động vật tiền lâm sàng, chứng minh bằng chứng về cơ chế.
Ngoài FXS, việc giảm hoạt động của kênh BK có liên quan đến một số tình trạng thần kinh khác, bao gồm động kinh và một số bệnh não động kinh di truyền hiếm gặp.
Tiến sĩ Ring cho biết: “Chúng tôi đang tích cực khám phá các cơ hội để mở rộng tiềm năng điều trị của nền tảng điều chỉnh BK của chúng tôi sang các chỉ định khác, nơi các quần thể bệnh nhân phải vật lộn với những nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đáng kể.”
Công ty đang hoàn tất các công tác chuẩn bị cho một nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn 2 ở bệnh nhân FXS.
Giới thiệu về Kaerus
Được Medicxi hỗ trợ, Kaerus Bioscience Ltd là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng cam kết biến những tiến bộ khoa học thành hiện thực điều trị cho bệnh nhân mắc các hội chứng di truyền thần kinh hiếm gặp. Kaerus đã phát triển một loạt các liệu pháp phân tử nhỏ, nhắm mục tiêu giải quyết rối loạn chức năng kênh ion tiềm ẩn trong hội chứng Fragile X, đây là nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra thiểu năng trí tuệ và tự kỷ trên toàn cầu.
Để biết thêm thông tin về Kaerus, vui lòng truy cập
Giới thiệu về KER-0193
KER-0193 là một chất điều biến phân tử nhỏ, độc quyền và có khả năng sinh khả dụng đường uống mới của các kênh BK do Kaerus phát hiện. KER-0193 đặc biệt giải quyết chức năng bất thường của các kênh BK liên quan đến nguyên nhân di truyền của hội chứng Fragile X. KER-0193 đã chứng minh những tác động rộng rãi trong việc cải thiện các thiếu hụt về hành vi, cảm giác và nhận thức liên quan đến hội chứng được quan sát thấy trong các mô hình động vật di truyền của Fragile X. Hội chứng Fragile X, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 7.000 nam giới và 1 trên 11.000 nữ giới, là nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra chứng tự kỷ và thiểu năng trí tuệ trên toàn cầu. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho Fragile X.
Giới thiệu về Medicxi
Medicxi là một công ty đầu tư tập trung vào lĩnh vực chăm sóc sức khỏe với sứ mệnh tạo ra và đầu tư vào các công ty trên toàn bộ quá trình phát triển thuốc. Tận dụng chuyên môn sâu rộng trong lĩnh vực phát triển thuốc và tạo lập công ty trong hơn hai thập kỷ, Medicxi đầu tư vào các liệu pháp giai đoạn đầu và giai đoạn cuối với tầm nhìn sản phẩm có thể đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng rõ ràng.
Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập:
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.