(SeaPRwire) – Thuốc có thể được dùng mỗi 2 tháng một lần
SILVER SPRING, Md., Ngày 28 tháng 3 năm 2025 — Hôm nay, U.S. Food and Drug Administration (FDA) đã phê duyệt Qfitlia (fitusiran) để điều trị dự phòng thường quy nhằm ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc máu khó đông B, có hoặc không có chất ức chế yếu tố VIII hoặc IX (kháng thể trung hòa).
“Việc phê duyệt Qfitlia ngày hôm nay có ý nghĩa quan trọng đối với bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông vì thuốc này có thể được dùng ít thường xuyên hơn so với các lựa chọn hiện có khác,” Tanya Wroblewski, M.D., phó giám đốc Phòng Huyết học Không ác tính tại Center for Drug Evaluation and Research của FDA cho biết. “Lựa chọn điều trị mới này nêu bật những nỗ lực không ngừng của chúng tôi nhằm cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông.”
Bệnh máu khó đông A và bệnh máu khó đông B là những rối loạn chảy máu di truyền do rối loạn chức năng hoặc thiếu hụt yếu tố đông máu VIII (FVIII) hoặc IX (FIX), tương ứng. Bệnh nhân mắc các bệnh máu khó đông này không thể đông máu đúng cách và có thể chảy máu lâu hơn bình thường sau chấn thương hoặc phẫu thuật. Họ cũng có thể bị chảy máu tự phát ở cơ, khớp và cơ quan, có thể đe dọa tính mạng. Các đợt chảy máu này thường được kiểm soát bằng điều trị theo yêu cầu, điều trị từng đợt hoặc điều trị dự phòng bằng các sản phẩm chứa FVIII hoặc FIX, hoặc một sản phẩm mô phỏng một yếu tố.
Qfitlia không thay thế yếu tố đông máu bị thiếu. Thay vào đó, nó làm giảm lượng protein gọi là antithrombin, dẫn đến tăng thrombin, một enzyme quan trọng cho quá trình đông máu.
Qfitlia được tiêm dưới da (dưới da) bắt đầu mỗi hai tháng một lần. Liều lượng và tần suất tiêm được điều chỉnh bằng xét nghiệm chẩn đoán đồng hành INNOVANCE Antithrombin đã được FDA phê duyệt. Xét nghiệm chẩn đoán đồng hành này được dùng để theo dõi và—bằng cách thông báo về liều lượng và tần suất tiêm—đạt được hoạt động antithrombin trong phạm vi mục tiêu để giảm nguy cơ chảy máu và giảm nguy cơ đông máu quá mức. FDA đã cấp phép cho xét nghiệm INNOVANCE Antithrombin cho Siemens Healthcare Diagnostics GmbH.
Hiệu quả và độ an toàn của Qfitlia đã được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đa trung tâm, trong đó có tổng cộng 177 bệnh nhân nam là người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A hoặc bệnh máu khó đông B. Trong , những người tham gia có kháng thể ức chế FVIII hoặc FIX và trước đó đã được điều trị theo yêu cầu bằng các loại thuốc được gọi là “tác nhân bỏ qua” để điều trị chảy máu. Trong , những người tham gia không có kháng thể ức chế FVIII hoặc FIX và trước đó đã được điều trị theo yêu cầu bằng các chất cô đặc yếu tố đông máu. Trong hai thử nghiệm ngẫu nhiên, những người tham gia được dùng một liều cố định Qfitlia hàng tháng hoặc điều trị theo yêu cầu thông thường của họ (các tác nhân bỏ qua hoặc chất cô đặc yếu tố đông máu) khi cần thiết trong chín tháng. Liều cố định Qfitlia không được chấp thuận vì nó dẫn đến đông máu quá mức ở một số bệnh nhân.
Những người tham gia sau đó đã tham gia một nghiên cứu mở rộng dài hạn, trong đó họ được dùng một liều Qfitlia có thể điều chỉnh dựa trên các phép đo hoạt động antithrombin định kỳ. Chế độ dùng liều dựa trên antithrombin này là chế độ dùng liều đã được phê duyệt. Hiệu quả của Qfitlia khi sử dụng chế độ dùng liều dựa trên antithrombin đã được thiết lập bằng cách so sánh bệnh nhân dùng chế độ dùng liều Qfitlia này trong nghiên cứu mở rộng dài hạn với dữ liệu đối chứng theo yêu cầu từ hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên.
Thước đo chính về hiệu quả của Qfitlia là tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính của các đợt chảy máu được điều trị. Ở những người tham gia có chất ức chế được dùng chế độ dùng liều Qfitlia dựa trên antithrombin, có sự giảm 73% tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính so với những người được điều trị theo yêu cầu bằng các tác nhân bỏ qua. Ở những người tham gia không có chất ức chế được dùng chế độ dùng liều Qfitlia dựa trên antithrombin, có sự giảm 71% tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính so với những người được điều trị theo yêu cầu bằng các chất cô đặc yếu tố đông máu.
Qfitlia có cảnh báo đóng hộp về các biến cố huyết khối (đông máu) và bệnh túi mật (với một số bệnh nhân cần phải cắt bỏ túi mật). Qfitlia cũng có cảnh báo về độc tính trên gan và sự cần thiết phải theo dõi các xét nghiệm máu về gan khi bắt đầu và sau đó hàng tháng trong ít nhất sáu tháng sau khi bắt đầu điều trị bằng Qfitlia hoặc sau khi tăng liều Qfitlia.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Qfitlia là nhiễm virus, các triệu chứng cảm lạnh thông thường (viêm mũi họng) và nhiễm vi khuẩn.
FDA đã cấp cho Qfitlia các chỉ định và cho ứng dụng này.
FDA đã cấp phê duyệt Qfitlia cho Sanofi.
Liên hệ Truyền thông: , 202-384-2219
Giải đáp Thắc mắc của Người tiêu dùng: hoặc 888-INFO-FDA
FDA, một cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, bảo vệ sức khỏe cộng đồng bằng cách đảm bảo sự an toàn, hiệu quả và an ninh của thuốc dùng cho người và thú y, vắc xin và các sản phẩm sinh học khác để sử dụng cho người và thiết bị y tế. Cơ quan này cũng chịu trách nhiệm về sự an toàn và an ninh của nguồn cung cấp thực phẩm, mỹ phẩm, thực phẩm bổ sung, các sản phẩm điện tử phát ra bức xạ của quốc gia chúng ta và về việc quản lý các sản phẩm thuốc lá.
SOURCE U.S. Food and Drug Administration
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.