(SeaPRwire) – STOCKHOLM, Feb. 27, 2025 — Sobi® (STO: SOBI), hôm nay thông báo rằng U.S. Food and Drug Administration (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học bổ sung (sBLA) cho Gamifant® (emapalumab-Izsg) để sử dụng cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh lymphohistiocytosis tế bào máu (HLH)/hội chứng hoạt hóa đại thực bào (MAS) trong bệnh Still với phản ứng không đầy đủ hoặc không dung nạp với glucocorticoids, hoặc với MAS tái phát. Ứng dụng này đã được cấp xét duyệt ưu tiên với ngày PDUFA là June 27, 2025.
HLH/MAS, một dạng của HLH, là một biến chứng nghiêm trọng của các bệnh thấp khớp, xảy ra thường xuyên nhất trong bệnh Still bao gồm viêm khớp tự phát thiếu niên hệ thống (sJIA) và bệnh Still khởi phát ở người lớn (AOSD). HLH/MAS là một rối loạn hệ thống hiếm gặp của tình trạng viêm quá mức với các biểu hiện lâm sàng phổ biến như sốt cao dai dẳng, ferritin tăng cao, giảm tế bào máu, rối loạn đông máu và gan lách to.
“HLH/MAS trong bệnh Still là một biến chứng nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong, nơi bệnh nhân có thể bị tăng viêm dữ dội và thậm chí suy đa tạng,” Lydia Abad-Franch, MD, MBA, Trưởng bộ phận R&D và Giám đốc Y tế tại Sobi cho biết. “Hiện nay không có liệu pháp nào được phê duyệt cho HLH/MAS. Gamifant® (emapalumab-Izsg) chọn lọc trung hòa interferon gamma (IFN-γ), một yếu tố chính gây ra tình trạng tăng viêm, và nếu được phê duyệt, cũng có thể giúp giảm nhu cầu sử dụng glucocorticoids liều cao ở những bệnh nhân này.”
Ứng dụng này dựa trên nghiên cứu EMERALD () và các nghiên cứu NI-0501-06 (), trong đó đã ghi danh tổng cộng 39 bệnh nhân. 53% bệnh nhân có đáp ứng hoàn toàn ở Tuần 8 và 85% có đáp ứng hoàn toàn vào bất kỳ thời điểm nào trong các nghiên cứu. Liều glucocorticoid trung bình hàng tuần đã giảm 70,1% sau 2 tuần điều trị.
Gamifant® (emapalumab-Izsg) một kháng thể đơn dòng liên kết và trung hòa interferon gamma (IFN-y), đã được FDA phê duyệt vào năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (trẻ sơ sinh trở lên) mắc HLH nguyên phát bị bệnh khó chữa, tái phát hoặc tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường.
Về hội chứng hoạt hóa đại thực bào (MAS)
Hội chứng hoạt hóa đại thực bào (MAS) là một biến chứng nghiêm trọng của các bệnh thấp khớp, thường gặp nhất là viêm khớp tự phát thiếu niên hệ thống (sJIA) và bệnh Still khởi phát ở người lớn (AOSD). MAS được đặc trưng bởi sốt, gan lách to, rối loạn chức năng gan, giảm tế bào máu, bất thường đông máu và tăng ferritin máu, có thể tiến triển đến suy đa tạng và tử vong. MAS được phân loại là một dạng của bệnh lymphohistiocytosis tế bào máu (HLH).
Về Gamifant® (emapalumab-lzsg)
Gamifant® (emapalumab-lzsg) là một kháng thể đơn dòng kháng interferon gamma (IFN-γ) liên kết và trung hòa IFN-γ. Tại USA, Gamifant® (emapalumab-lzsg) là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (trẻ sơ sinh trở lên) mắc bệnh lymphohistiocytosis tế bào máu (HLH) nguyên phát bị bệnh khó chữa, tái phát hoặc tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường. HLH nguyên phát là một hội chứng hiếm gặp của tình trạng tăng viêm thường xảy ra trong năm đầu đời và có thể nhanh chóng gây tử vong nếu không được chẩn đoán và điều trị. Việc phê duyệt của FDA dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu giai đoạn 2/3 (NCT01818492 và NCT02069899). Gamifant® (emapalumab-lzsg) được chỉ định để truyền tĩnh mạch trong một giờ hai lần một tuần cho đến khi ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT).
Về Sobi®
Sobi® là một công ty dược phẩm sinh học quốc tế chuyên biệt, chuyển đổi cuộc sống của những người mắc các bệnh hiếm gặp và suy nhược. Cung cấp khả năng tiếp cận đáng tin cậy các loại thuốc tiên tiến trong các lĩnh vực huyết học, miễn dịch học và chăm sóc đặc biệt, Sobi có khoảng 1.800 nhân viên trên khắp Europe, North America, the Middle East, Asia, và Australia. Vào năm 2024, doanh thu lên tới SEK 26 billion. Cổ phiếu của Sobi (STO:SOBI) được niêm yết trên Nasdaq Stockholm. Tìm hiểu thêm về Sobi tại sobi.com và LinkedIn.
Liên hệ
Để biết chi tiết về cách liên hệ với Nhóm Quan hệ Nhà đầu tư của Sobi, vui lòng nhấp vào . Để biết liên hệ Truyền thông của Sobi, hãy nhấp vào .
Thông tin này được cung cấp bởi Cision
Các tệp sau có sẵn để tải xuống:
|
|
US FDA grants Priority Review to Sobi’s (sBLA) for Gamifant® |
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.