ArkBio Công Bố Kết Quả Pha II Tích Cực của AK3280 trong Điều Trị Bệnh Xơ Phổi Vô Căn (IPF)

(SeaPRwire) –   THƯỢNG HẢI, 15 tháng 5 năm 2025 — Shanghai Ark Biopharmaceutical Co., Ltd. (“ArkBio”) hôm nay đã công bố kết quả nghiên cứu giai đoạn II hàng đầu tích cực cho thuốc chống xơ hóa mới AK3280 trong điều trị xơ phổi vô căn (IPF). Nghiên cứu, do Giáo sư Huaping Dai thuộc Khoa Bệnh phổi và Chăm sóc tích cực tại Bệnh viện Hữu nghị Trung Quốc-Nhật Bản, Bắc Kinh, dẫn đầu, được thực hiện tại 31 địa điểm lâm sàng ở Trung Quốc.

Thách thức lâm sàng toàn cầu: Nhu cầu điều trị chưa được giải quyết trong IPF

Xơ phổi vô căn (IPF) là một bệnh phổi kẽ tiến triển, không hồi phục và gây tử vong, đặc trưng bởi sự tái tạo xơ hóa của mô phổi, cuối cùng dẫn đến suy hô hấp, với thời gian sống sót trung bình chỉ 2–5 năm sau khi chẩn đoán. Các liệu pháp hiện tại bao gồm pirfenidone và nintedanib đã có sẵn trong nhiều năm, tuy nhiên, với hiệu quả hạn chế, tác dụng phụ đáng kể và khả năng dung nạp lâu dài kém, làm nổi bật nhu cầu cấp thiết đối với các liệu pháp mới và hiệu quả hơn.

Nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn 2 của AK3280, một loại thuốc chống xơ hóa hoạt tính rộng thế hệ mới

AK3280 là một loại thuốc chống xơ hóa hoạt tính rộng thế hệ mới được tối ưu hóa cho các đặc tính dược lý và dược động học dựa trên các loại thuốc IPF hiện tại. Dữ liệu tiền lâm sàng chỉ ra rằng nó thể hiện hoạt tính chống xơ hóa tăng cường và các đặc tính dược động học được cải thiện, không có các vấn đề về khả năng dung nạp đường tiêu hóa và các độc tính khác liên quan đến các liệu pháp hiện tại. Các nghiên cứu Giai đoạn I trước đây đã chứng minh tính an toàn, khả năng dung nạp và hồ sơ dược động học trên người thuận lợi của nó.

Nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn II ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược đã hoàn thành, đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả lâm sàng của AK3280 ở bệnh nhân IPF Trung Quốc. Những người tham gia được chọn ngẫu nhiên để dùng AK3280 (100/200/300/400 mg BID) hoặc giả dược trong 24 tuần. Các điểm cuối về hiệu quả lâm sàng bao gồm dung tích sống cưỡng bức của phổi (FVC và %pFVC), khả năng khuếch tán của phổi đối với carbon monoxide (DLco), thử nghiệm đi bộ 6 phút (6MWT) và điểm số Bảng câu hỏi về hô hấp St. George (SGRQ) do bệnh nhân báo cáo. Các nhóm dùng liều cao đã chứng minh sự cải thiện FVC so với ban đầu, đặc biệt là nhóm 400 mg, có FVC tuyệt đối tăng 209,4 mL và cải thiện %pFVC được điều chỉnh 6,4% so với ban đầu, có ý nghĩa thống kê so với giả dược (p=0,002 và 0,004, tương ứng). Các chức năng phổi và hô hấp khác cũng đã tốt hơn. Thuốc thể hiện một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp tốt mà không có các vấn đề về không dung nạp đường tiêu hóa liên quan đến các liệu pháp IPF hiện tại.

Ý nghĩa đối với các liệu pháp IPF trong tương lai

Nghiên cứu này với thiết kế nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi nghiêm ngặt trong 24 tuần, tiếp theo là một nghiên cứu nhãn mở 24 tuần khác, đại diện cho nghiên cứu chứng minh khái niệm giai đoạn 2 đầu tiên của AK3280 ở quần thể bệnh nhân xơ hóa. Những phát hiện này không chỉ chứng minh tiềm năng của AK3280 trong việc cải thiện cả chức năng phổi và kết quả hô hấp mà còn làm nổi bật hồ sơ an toàn độc đáo của nó, có thể hỗ trợ sử dụng lâu dài, định vị nó như một liệu pháp tiêu chuẩn chăm sóc tiềm năng trong tương lai để điều trị IPF.

Tiến sĩ Huaping Dai, điều tra viên chính của nghiên cứu giai đoạn 2 và là giáo sư tại Bệnh viện Hữu nghị Trung Quốc-Nhật Bản, nhận xét: “Trong bối cảnh điều trị IPF, việc phát triển các tác nhân chống xơ hóa an toàn hơn và hiệu quả hơn vẫn là điều cấp thiết. Khía cạnh đáng khích lệ nhất của nghiên cứu Giai đoạn II này là tín hiệu tích cực của AK3280 trong việc cải thiện chức năng phổi. Không giống như các liệu pháp hiện có chỉ làm chậm sự suy giảm FVC, các nhóm dùng liều cao của nghiên cứu giai đoạn 2 đã đạt được mức tăng tuyệt đối ấn tượng về FVC trong hơn 24 tuần. Ngoài ra, chúng tôi đã quan sát thấy những cải thiện khác về hô hấp và chức năng phổi, cho thấy sự giảm đáng kể các triệu chứng và lợi ích đối với chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân IPF. Đáng chú ý, khả năng dung nạp thuận lợi của AK3280 ở tất cả các mức liều là điều cần thiết cho việc quản lý lâu dài bệnh nhân IPF. Nghiên cứu này cung cấp các quan điểm khoa học và y tế mới, và chúng tôi mong muốn thấy sự đổi mới này trở thành một lựa chọn điều trị tiêu chuẩn toàn cầu trong tương lai gần.”

Giới thiệu về AK3280

AK3280 là một phân tử chống xơ hóa phổ rộng thế hệ tiếp theo tiềm năng được tối ưu hóa từ thuốc đã được bán trên thị trường. Nó điều chỉnh nhiều con đường và dấu ấn sinh học liên quan chặt chẽ đến quá trình xơ hóa, bao gồm cả sự biểu hiện của các gen và protein liên quan đến xơ hóa do yếu tố tăng trưởng biến đổi beta (TGF-β) và axit lysophosphatidic (LPA) gây ra. AK3280 hoạt động bằng cách giảm sự tăng sinh tế bào nguyên bào sợi và ức chế sự tổng hợp và tích lũy chất nền ngoại bào. So với các liệu pháp hiện tại, AK3280 mang lại những lợi thế về tính an toàn và khả năng dung nạp, với hiệu quả lâm sàng được cải thiện nhiều hơn. Nghiên cứu lâm sàng xác nhận ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược Giai đoạn II đã hoàn thành và công tác chuẩn bị đang được tiến hành để bắt đầu nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn III quan trọng.

Giới thiệu về ArkBio

ArkBio là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu tập trung vào phát triển các liệu pháp sáng tạo cho các bệnh về đường hô hấp, truyền nhiễm và nhi khoa. Được thành lập vào năm 2014, nó đã xây dựng các nền tảng công nghệ cốt lõi và một đường ống R&D khác biệt thông qua các nỗ lực R&D nội bộ và hợp tác bên ngoài. Các tài sản thuốc chủ chốt bao gồm ziresovir, thuốc kháng virus RSV tác dụng trực tiếp đầu tiên với kết quả giai đoạn III quan trọng tích cực và AK0901, một loại thuốc điều trị ADHD nhi khoa được FDA chấp thuận. ArkBio đã thiết lập quan hệ đối tác chiến lược với một số công ty dược phẩm đa quốc gia và các viện nghiên cứu học thuật, bao gồm Roche, Genentech, the Scripps Research Institute, Viện Vi sinh vật của Viện Khoa học Trung Quốc, các công ty công nghệ sinh học trong và ngoài nước, cũng như các tổ chức đầu tư mạo hiểm.

Để biết thêm thông tin về công ty, vui lòng truy cập trang web của chúng tôi:

Yêu cầu của nhà đầu tư:

Nguồn ArkBio

“`